La científica del Hospital Nacional de Parapléjicos, Carmen María Fernández Martos, ha conseguido un proyecto de investigación de la Consejería de Educación, Cultura y Deportes del Gobierno de Castilla-La Mancha, cofinanciada por el Fondo Europeo de Desarrollo Regional, para estudiar el potencial terapéutico para la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) de la leptina en un nuevo modelo de ratón que sobreexpresa la proteína TDP-43 humana.
Hasta la fecha, explica Carmen Fernández, “no existe tratamiento clínico efectivo para detener la progresión neurodegenerativa natural de la ELA y mejorar la vida de los pacientes que viven con esta enfermedad mortal, cuya incidencia es de 2-3 personas por cada 100.000 habitantes en Europa”.
La ELA, según explica la investigadora, implica “una rápida pérdida del movimiento (debido a la muerte de las neuronas motoras) que resulta en parálisis. Más del 60 por ciento de los pacientes fallecen dentro de los 3-5 años posteriores al diagnóstico, por lo que hay una gran necesidad social de estudios que ayuden a mejorar los enfoques terapéuticos actuales”.
Nuevos datos experimentales
Nuevos datos experimentales indican cómo la proteína TDP-43 tiene un efecto regulador de la masa grasa corporal y la homeostasis, mecanismos de regulación para mantener el equilibrio, de la glucosa ‘in vivo’.
“Es interesante porque la leptina y la proteína TDP-43 parecen estar asociadas en esta patología, sin embargo, desafortunadamente las investigaciones actuales no han sido capaces de determinar las vías que relacionan ambas proteínas en origen y evolución de esta enfermedad. La proteína TDP-43 está alterada tanto en la forma familiar (5-10% de los pacientes) como esporádica (más del 90%) de la ELA”, aclara Carmen Fernández.
En este contexto, detalla la investigadora, “el objetivo principal de mi proyecto es investigar como la sobreexpresión de TDP-43 puede alterar los niveles de leptina, afectando a sus vías de señalización y mecanismos de acción, una característica patológica asociada a las alteraciones metabólicas relacionadas con la obesidad, desempeñando un papel clave para aliviar la progresión de la enfermedad de ELA”.